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　　全國政協(xié)委員、貝達藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官丁列明在為今年全國兩會準備的有關加強精準醫(yī)學時代個體化定制藥物研發(fā)和技術審評的提案中建議，國家藥物審評部門隨時跟進個體化定制藥物新技術發(fā)展，及時研討，制定技術指導原則和對應的審評要求，以推動這一治療領域有序發(fā)展。

　　丁列明表示，精準醫(yī)學是未來方向。邁入精準醫(yī)學時代，個體化定制藥物作為新生事物、前沿科技，代表著發(fā)展趨勢，其研發(fā)和技術審評需要引起迫切重視。

　　一方面，個體化定制藥物能夠為難治性疾病提供新的治療方案選擇，并已具備發(fā)展條件。人類基因組計劃讓人類可以在基因組水平上對疾病的機制、個體差異的原因進行推測和演繹。許多難治性常見病如腫瘤、糖尿病、自身免疫疾病等被發(fā)現(xiàn)存在發(fā)病機理和治療上的個體化特征。就此，基因診斷和個體化精準醫(yī)療應運而生。這類個體化精準醫(yī)療要求對患病人群按照對應的篩選標準進行細分，治療藥物或方法會因人而異，而使用同一個藥物的個體數(shù)量自然變少，甚至變成一人一藥即“定制藥”。

　　另一方面，個體化定制藥物已在歐美醫(yī)藥強國掀起研究熱潮，并在細分領域取得重大進展。以個體化腫瘤疫苗為例，由于腫瘤基因突變是隨機發(fā)生的，不同患者的突變各不相同，由其產(chǎn)生的腫瘤新生抗原也各不相同，因此，針對腫瘤新生抗原設計的疫苗必須要個體化定制。近年來隨著基因測序技術的普及，可以通過測序及人工智能分析得到由突變產(chǎn)生的新生抗原，并定制疫苗進行治療。全球頂級學術期刊已發(fā)表了一系列臨床研究結(jié)果，證明個體化疫苗用于治療一系列不同癌種具有安全性和有效性，激發(fā)了全球研究熱潮。

　　“這類個體化定制藥物引領著新藥研發(fā)的方向，同時也因為研發(fā)時限和成本，給新藥研發(fā)和審評原則帶來新挑戰(zhàn)，在安全性和有效性的確認上帶來新認識，成為藥物監(jiān)管面臨的新課題。”

　　為此，丁列明建議，國家審評部門隨時跟進這類新技術發(fā)展，及時研討，制訂技術指導原則和對應的審評要求，以推動這一治療領域有序發(fā)展。

　　近年來我國企業(yè)已快速開展了一系列個體化定制藥物的研發(fā)，但在申報時遇到困境：現(xiàn)行的工業(yè)化批量生產(chǎn)藥物的技術審評體系并不適用于個體化定制藥物。丁列明建議，國家藥監(jiān)部門對新出現(xiàn)的技術及時進行研討，加強與學術界及藥企的溝通交流，對個體化定制藥物所使用的固定工藝流程及相應的質(zhì)量控制標準進行科學性和嚴謹性評估，既要保證所生產(chǎn)藥物的安全性風險可控，還要讓個體化定制藥物的時間和經(jīng)濟成本不至于太高，讓患者及時用上。在技術指導原則正式出臺前，可請這一領域的專家一起研討和把關，在保證受試病人安全的前提下，批準開展小規(guī)模臨床試驗，使中國的精準醫(yī)學發(fā)展緊跟國際前沿。

　　丁列明建議，國家藥品審評中心可成立專門機構，如先進治療技術部，專門負責新技術藥物的審評，并加強與藥企的技術、科技溝通交流。

　　隨著精準醫(yī)學時代的到來，越來越多的新藥開發(fā)涉及學科交叉，如基因組學、蛋白質(zhì)組學、免疫組學、合成生物學等新興學科，需要審評人員具備不同的專業(yè)背景，可設立特別審評部門來推進各類前沿創(chuàng)新技術藥物的臨床研究。丁列明建議國家藥品審評中心提高新技術藥物審評的優(yōu)先級，成立新機構如先進治療技術部等，專門進行新技術藥物尤其是個體化定制藥物的審評，加強標準的國際協(xié)同，推動創(chuàng)新型藥物盡快開展臨床試驗并最終上市，進而解決臨床上大量未被滿足的需求。